FDA keurt eerste medicijn uit gentech planten goed

Voor het eerst heeft de FDA een medicijn goedgekeurd dat wordt aangemaakt door genetisch gemodificeerde plantencellen. Een triomf voor de innovatie, denkt de farmabranche.

De aanvraag voor toelating bij de Europese medicijnautoriteit EMA loopt nog.

Tot nu toe kwamen alleen gemodificeerde dierlijke cellen en micro-organismen in aanmerking voor goedkeuring. Met planten werd wel volop geëxperimenteerd, maar zowel regelgevers als investeerders leken het een beetje eng te vinden.

Het nu goedgekeurde medicijn heet taliglucerase alfa. Onder de naam Elelyso wordt het geproduceerd door Protalix Biotherapeutics in Carmiel, Israël, waarbij farmagigant Pfizer optreedt als distributeur. Het is een vervangend enzym voor patiënten met de ziekte van Gaucher, die het door een genetisch defect zelf niet kunnen aanmaken.

Tot nu toe worden die vervangende enzymen aangemaakt in culturen van gemodificeerde hamstercellen. Dat proces vraagt echter een zeer zorgvuldige beheersing, mede omdat je de cultuur vrij moet houden van hamstervirussen die ook schadelijk zijn voor mensen. Vandaar dat de behandeling al snel een paar honderdduizend dollar per jaar kost.

In plaats daarvan heeft Protalix het gen, dat voor het enzym codeert, gemonteerd in cellen uit worteltjes. Die zouden robuuster moeten zijn dan hamstercellen, en van die virussen heb je geen last. De Israeli’s denken daardoor te kunnen leveren voor driekwart van de prijs die de concurrentie rekent.

De volgende stap zou goedkeuring moeten zijn van een medicijn of vaccin dat voortkomt uit een complete gemodificeerde plant in een plantenkas, in plaats van uit een celcultuur in vitro. Wereldwijd lopen daar al heel wat proeven mee, onder meer binnen het Europese consortium Pharma-Planta.

Tot nu toe schijnt nog niet één zo’n product verder te zijn dan fase 2 van de klinische tests.Maar dankzij het succes van Protalix zullen de grote farmaconcerns misschien eindelijk een investering in de kostbare derde fase aandurven.

bron: news@nature